「藥品突破性治療認定要點」修正

衛生福利部食品藥物管理署(食藥署)為提升民眾用藥可近性，加速新藥審查上市，針對治療我國嚴重疾病或罕見疾病且經早期臨床證據顯示相較現行療法具重大突破性改善之藥品，予以認定並提供臨床試驗及查驗登記雙向溝通管道，及申請查驗或變更登記前之模組批次審查，特制定本要點。
 
適用對象：需同時符合下列條件：

1. 屬藥事法之新成分新藥或已取得藥品許可證，且宣稱之適應症為我國嚴重疾病或罕見疾病。嚴重疾病係指若未經治療疾病過程將隨時間更趨嚴重，且嚴重威脅生命或顯著影響病人長期日常生活功能，或其他經評估認定之重大疾病。
2. 早期臨床證據顯示其臨床療效指標比現行療法具重大突破性改善。重大突破性改善係指療效優於現行療法、能延緩或抑制疾病病程而現行療法只能改善症狀、安全性顯著優於現行療法且其療效相似等；臨床療效指標係指：
   1. 在一個已知的替代療效指標上具有療效。
   2. 在替代療效指標或中間療效指標可合理地預測臨床療效。
   3. 與現行治療相比在安全性資料上有顯著地改善，且兩者有相似的療效證據。
3. 於我國執行有臨床意義之臨床試驗，如為早期臨床試驗尤佳。

【修正日期：2019-11-18】 
【文號：衛授食字第1081410630號】 
 
原文出處：https://www.fda.gov.tw/TC/siteListContent.aspx?sid=2984&id=32228